PharmDr. Dominik Tomek, MPH, PhD.
PharmDr. Dominik Tomek, MPH, PhD.
Univerzita Komenského, Bratislava
Slovenská zdravotnícka univerzita, Bratislava

Kritériá na úhradu liečby zriedkavého ochorenia sú univerzálne. Patrí medzi ne medicínske opodstatnenie, ďalej fakt, že je ochorenie závažné, nízky výskyt ochorenia v populácii, ne/existencia alternatívnych metód liečby a stanovisko odborníkov, že indikovaná liečba predstavuje oproti súčasným metódam liečby značný prínos.

Ideálom je dostupnosť liečby

Vieme, že je v najlepšom záujme pacientov, a osobitne pacientov so vzácnymi ochoreniami, aby sa k terapeutickým prelomom v liečbe dostali čo najskôr. Ako to však funguje v praxi?

Reálna situácia

Problematika nákladovosti liečby vzácnych ochorení a prípadných úsporných opatrení je mimoriadne citlivá. Týka sa totiž často starostlivosti o nevyliečiteľne chorých pacientov, niekedy s extrémne zlou prognózou a prežívaním.

Ukazuje sa, že úroveň nákladovosti liečby aj týchto ochorení je v súčasnom systéme financovania z dlhodobého hľadiska neudržateľná.

„Legislatíva ekonomicky vyspelých krajín hovorí o potrebe rovnako kvalitnej zdravotnej starostlivosti tak pre zriedkavé, ako aj bežné choroby.“

Dve možnosti prístupu

Existujú dva možné postoje k riešeniu tejto situácie. Buď sa prehodnotí systém financovania a zdroje na takúto liečbu sa zásadne navýšia, alebo pôjdeme cestou racionalizácie a medziročný rast nákladov na liečbu sa spomalí. Prijatím legislatívy z roku 2011 si zvolilo Slovensko druhú cestu. Výsledkom je obmedzenie možnosti politického riadenia prístupu k najmodernejšej liečbe, ktoré je výraznejšie, ako bolo v minulosti.

Status novej liečby

Argumenty pre špeciálne postavenie liekov užívaných na liečbu vzácnych ochorení sú viaceré. Vysoké náklady na výskum, vývoj a výrobu, potreba spravodlivého prístupu, sociálne poistenie proti katastrofálnym stratám, spoločenská preferencia a zdravotné prínosy pre ľudí so zriedkavými ochoreniami. Náklady na výrobu lieku na zriedkavé ochorenie a bežného lieku sú síce približne rovnaké, ale delia sa medzi rádovo menší počet pacientov, a tak sú „na hlavu“ vo výsledku extrémne drahé. Legislatíva ekonomicky vyspelých krajín hovorí o potrebe rovnako kvalitnej zdravotnej starostlivosti tak pre zriedkavé, ako aj bežné choroby.

Pomerne často sa argumentuje i spoločenskou preferenciou prínosu liečby. Tento problém však nie je unikátny, nie je vyhradený iba pre lieky na zriedkavé ochorenie, preto im výnimočné postavenie zabezpečiť nemôže.

Ekonomické a etické výzvy

V oblasti liekov na zriedkavé ochorenie neexistuje žiadna ľahká cesta k vytvoreniu rovnováhy medzi ekonomikou, etikou a princípom rovnosti. Riešenie si bude vyžadovať trpezlivý prístup a sústavný dialóg. Ten nebude možný bez predstaviteľov pacientov, ktorí zriedkavými ochoreniami trpia.